Σε μεγάλο ιατρικό συνέδριο στις ΗΠΑ αναφέρθηκε ότι μια απλή ένεση που θα γίνεται άπαξ, με ένα φάρμακο που εκτελεί γονιδιακές τροποποιήσεις, θα μπορούσε να αντικαταστήσει τις καθημερινές στατίνες, ώστε να μειώσει τον κίνδυνο καρδιακών και εγκεφαλικών επεισοδίων

Οι άνθρωποι που φέρουν ένα γονίδιο που συνδέεται με υψηλά επίπεδα χοληστερόλης είναι πιο πιθανό να υποστούν καρδιακή προσβολή σε νεαρή ηλικία.

Οπως αναφέρουν σε δημοσίευμά τους οι Times του Λονδίνου, τα αποτελέσματα μιας μελέτης δείχνουν ότι η χορήγηση ενός φαρμάκου που ονομάζεται Verve-101, ενέσιμα και με μία μόνο έγχυση, μείωσε τα επίπεδα της λιποπρωτεΐνης χαμηλής πυκνότητας (LDL) ή της «κακής» χοληστερόλης, κατά περισσότερο από 50%.

H μέθοδος βασίζεται στην τεχνολογία γονιδιακής κοπτοραπτικής Crispr, που κόβει και ράβει συγκεκριμένα τμήματα του DNA μέσα στα κύτταρα. Στην προκειμένη περίπτωση απενεργοποιείται ένα γονίδιο στο ήπαρ που ονομάζεται PCSK9, το οποίο παίζει κρίσιμο ρόλο στον έλεγχο των επιπέδων της LDL στο αίμα.

«Αντί για καθημερινά χάπια ή χρήση ενέσεων επί δεκαετίες για τη μείωση της κακής χοληστερόλης, αυτή η μελέτη αποκαλύπτει μια νέα θεραπευτική επιλογή. Μια θεραπεία ενός και μόνο κύκλου που μπορεί να οδηγήσει σε μεγάλη μείωση της LDL-C για δεκαετίες» αναφέρει ο δρ Αντριου Μπέλιντζερ, επιστημονικός διευθυντής της εταιρείας Verve Therapeutics στη Βοστώνη.

Τα πειράματα

Η πρώτη δοκιμή του φαρμάκου σε ανθρώπους περιλάμβανε επτά άνδρες και δύο γυναίκες, στη Νέα Ζηλανδία και στο Ηνωμένο Βασίλειο, με κατά μέσο όρο ηλικίας 54 έτη.

Ολοι είχαν κληρονομήσει ένα μόνο γονίδιο για υψηλή χοληστερόλη, σε εξαιρετικά υψηλά επίπεδα, παρά το γεγονός ότι ακολουθούσαν θεραπείες μείωσης της χοληστερόλης, λαμβάνοντας μάλιστα τον ανώτερο επιτρεπόμενο αριθμό δόσεων των σχετικών φαρμακευτικών αγωγών. Οι περισσότεροι είχαν ήδη υποστεί έμφραγμα ή χρειάζονταν χειρουργική επέμβαση στεφανιαίας παράκαμψης ή τοποθέτηση στεντ για τη βελτίωση της ροής του αίματος στην καρδιά.

Τους δόθηκε μία εφάπαξ δόση του νέου φαρμάκου, Verve-101, που κυμαινόταν από 0,1 χλγρ./κιλό έως 0,6 χλγρ./κιλό. Οι υψηλότερες δόσεις του φαρμάκου μείωσαν την LDL χοληστερόλη μεταξύ 39% και 55%. Μετά από έξι μήνες, το άτομο που έλαβε την υψηλότερη δόση είχε ακόμη μειωμένα επίπεδα.

«Είμαστε ενθουσιασμένοι που είδαμε ότι οι προηγούμενες δοκιμές που είχαμε κάνει για το Verve-101 σε ζωικά μοντέλα “μεταφράστηκαν” πιστά και σε ανθρώπους» είπε ο Μπέλινγκερ. Θα χρειαστούν, πάντως, πιο μακροπρόθεσμες δοκιμές προτού η θεραπεία καταστεί έτοιμη για ευρεία χρήση σε ασθενείς.

Μιλώντας στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Καρδιολογικής Εταιρείας στη Φιλαδέλφεια, η καθηγήτρια καρδιολογίας Κάρολ Γουάτσον προέβλεψε ότι το φάρμακο μπορεί να οδηγήσει σε έναν «γενναίο νέο κόσμο» αναφορικά με τη θεραπεία της καρδιάς. «Αυτός είναι ένας εντελώς νέος μηχανισμός δράσης. Η δοκιμή έδειξε ότι με την επεξεργασία γονιδίων μπορείτε να μειώσετε σε μόνιμη βάση την LDL» λέει η Γουάτσον.

Ο δρ Σεκάρ Καθιρεσάν, ένας από τους καρδιολόγους πίσω από το Verve-101, ευελπιστεί ότι η θεραπεία θα είναι διαθέσιμη σε ασθενείς μέσα σε μια δεκαετία και θα κοστίζει «όχι περισσότερο από άλλες εφάπαξ επεμβάσεις καρδιάς, όπως στεντ ή μπαϊπάς».

Ακολουθήστε το Protagon στο Google News