Την πρώτη θεραπεία νέας γενιάς για τη νόσο Αλτσχάιμερ ενέκρινε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA). Πρόκειται για το φάρμακο Leqembi, με δραστική ουσία την λεκανεμάμπη, το οποίο δρα απευθείας στον εγκέφαλο στοχεύοντας την πρωτεΐνη που ονομάζεται αμυλοειδές και η οποία συγκεντρώνεται σε πλάκες στον εγκέφαλο των ασθενών.

Το ίδιο φάρμακο είχε «κοπεί» τον περασμένο Ιούλιο, κατά την πρώτη αξιολόγηση του EMA, με το σκεπτικό ότι «τα οφέλη δεν αντιστάθμιζαν τον κίνδυνο σοβαρών παρενεργειών». Η θεραπεία έχει εγκριθεί στις ΗΠΑ από τις αρχές του 2023.

Τώρα, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός επανέρχεται αναθεωρώντας την αρχική του γνωμοδότηση. Υποστηρίζει ότι η παραγωγός εταιρεία υπέβαλε πρόσθετες αξιολογήσεις του φαρμάκου οι οποίες εξετάστηκαν μαζί με τα αρχικά δεδομένα. Παράλληλα προτάθηκε να μην συστήνεται η χορήγηση του φαρμάκου σε ασθενείς που διατρέχουν υψηλότερο κίνδυνο σοβαρών παρενεργειών (όπως οι ασθενείς που φέρουν δύο αντίγραφα του γονιδίου ApoE4 το οποίο σχετίζεται σχεδόν άμεσα με τη νόσο Αλτσχάιμερ). Οι σοβαρές παρενέργειες αφορούν την ανάπτυξη εγκεφαλικού οιδήματος και την αιμορραγία, καταστάσεις που μπορούν να απειλήσουν τη ζωή.

Οι ασθενείς με μόνο ένα ή κανένα αντίγραφο του ApoE4 έχουν λιγότερες πιθανότητες να εμφανίσουν σοβαρες ανεπιθύμητες ενέργειες κατά την θεραπεία με λεκανεμάμπη.

Η Επιτροπή Αξιολόγησης Φαρμάκων Ανθρώπινης χρήσης του EMA κατέληξε στο συμπέρασμα ότι για αυτούς τους ασθενείς τα οφέλη του Leqembi όσον αφορά την επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου είναι μεγαλύτερα από τους κινδύνους του.

Αυτό σημαίνεί ότι η άδεια κυκλοφορίας που θα ακολουθήσει θα αφορά αυτές τις κατηγορίες ασθενών – αδιευκρίνιστο το ποσοστό που αυτοί εκπροσωπούν επί του συνόλου των ασθενών με πρώιμη Αλτσχάιμερ.

Για την επανεξέταση του φαρμάκου, η εταιρεία κατέθεσε δεδομένα για 1.521 ασθενείς που έχουν ένα ή κανένα αντίγραφο ApoE4. Η κύρια μέτρηση της αποτελεσματικότητας ήταν η μεταβολή των γνωστικών και λειτουργικών συμπτωμάτων μετά από 18 μήνες, όπως μετρήθηκε με τη χρήση μιας κλίμακας αξιολόγησης της άνοιας, γνωστής ως CDR-SB. Η κλίμακα κυμαίνεται από 0 έως 18, με υψηλότερες βαθμολογίες να υποδηλώνουν μεγαλύτερη εξασθένηση.

Μετά από 18 μήνες θεραπείας, οι ασθενείς που έλαβαν Leqembi είχαν μικρότερη αύξηση της βαθμολογίας CDR-SB από εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο (1,22 έναντι 1,75), γεγονός που υποδηλώνει βραδύτερη γνωστική έκπτωση.

Πώς δρα και πώς χορηγείται

Η δραστική ουσία του Leqembi, η λεκανεμάμπη, είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα (ένας τύπος πρωτεΐνης) που προσκολλάται στο αμυλοειδές και το καταστρέφει. Ετσι, η θεραπεία μειώνει τις πλάκες αμυλοειδούς στον εγκέφαλο και επομένως επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου. Το φάρμακο χορηγείται σε μορφή ένεσης, μια φορά ανά 15 ημέρες.

Ο EMA διευκρινίζει ότι το Leqembi θα διατεθεί στην ευρωπαϊκή αγορά μέσω «προγράμματος ελεγχόμενης πρόσβασης» για να διασφαλιστεί ότι το φάρμακο χρησιμοποιείται μόνο στον προτεινόμενο πληθυσμό ασθενών.

Οι ασθενείς θα πρέπει να υποβάλλονται σε τακτικές απεικονιστικές εξετάσεις (μαγνητικές τομογραφίες) για την παρακολούθηση των αποτελεσμάτων της θεραπείας αλλά και την έγκαιρη αντιμετώπιση τυχόν παρενεργειών.

Πότε θα κυκλοφορήσει στην Ευρώπη και στην Ελλάδα

Οι διαδικασίες αξιολόγησης της λεκανεμάμπης είχαν ξεκινήσει πριν από ενάμιση χρόνο περίπου. Μετά το «πράσινο φως» ακολουθούν οι διαδικασίες τιμολόγησης και διάθεσης του φαρμάκου σε κάθε χώρα της Ευρωπαϊκής Ενωσης.

Όσο για τη διάθεση της θεραπείας στην Ελλάδα: Σύμφωνα με την τρέχουσα νομοθεσία και διαδικασία, μετά την έγκρισή του στην Ευρώπη, το φάρμακο θα πρέπει να διατεθεί (και τιμολογηθεί) σε τρεις τουλάχιστον χώρες, ώστε ακολολούθως να τιμολογηθεί και στη χώρα μας…

Η μάχη κατά του αμυλοειδούς θα κερδηθεί;

Οι πλάκες του αμυλοειδούς καταστρέφουν τους νευρώνες και τις συνάψεις του εγκεφάλου, με αποτέλεσμα τη σταδιακή απώλεια διανοητικών λειτουργιών. Μέχρι σήμερα παραμένει μυστήριο το τι ακριβώς προκαλεί την ανάπτυξη και συσσώρευση πλακών αμυλοειδούς. Μέχρι, σήμερα επίσης καμιά από τις θεραπείες για τη νόσο Αλτσχάιμερ δεν στόχευε σε αυτή την πρωτεΐνη.

Στις Ηνωμένες Πολιτείες διατίθεται ένα ακόμη φάρμακο κατά του αμυλοειδούς, το οποίο ακόμη δεν έχει μπει σε διαδικασία αξιολόγησης στην Ευρώπη.

Το πρώτο φάρμακο αυτής της κατηγορίας είχε εγκριθεί από τον αμερικανικό Οργανιμό Τρόφιμων και Φαρμάκων (FDA) το 2021 και είχε προκαλέσει διεθνή ενθουσιαμό καθώς ήταν το πρώτο φάρμακο που εγκρινόταν ύστερα από σχεδόν τριάντα χρόνια. Ομως γρήγορα ο ενθουσιασμός υποχώρησε αφού το φάρμακο αποσύρθηκε από την αμερικανική αγορά επειδή δεν προέκυψαν επαρκή στοιχεία για την αποτελεσματικότητά του.

Μέχρι και σήμερα η νευρολογική κοινότητα – και οι έλληνες νευρολόγοι ειδικοί στην Αλτσχάιμερ- εκφράζει διιστάμενες απόψεις για τον ρολό που θα έχουν αυτές οι θεραπείες στη συνολική διαχείριση των ανοϊκών ασθενών.

Και μερικοί αριθμοί

Ένας στους πέντε ανθρώπους άνω των 65 εμφανίζει νοητικά προβλήματα. Περίπου 7,5% έχουν άνοια, κατά πλειονότητα Αλτσχάιμερ, και περίπου 13% έχουν ήπια νοητική διαταραχή (που συχνά είναι το προστάδιο της άνοιας. Περίπου 70% των περιστατικών άνοιας στον γενικό πληθυσμό αφορούν τη νόσο Αλτσχάιμερ. Οι πρώτες βλάβες της νόσου ξεκινούν έως και 20 χρόνια πριν εμφανιστούν τα πρώτα συμπτώματα.

Στην Ελλάδα οι ανοϊκοί ασθενείς υπολογίζονται σε 160.000 και όσοι έχουν ήπιες νοητικές διαταραχές είναι περίπου 230.000.

Ακολουθήστε το Protagon στο Google News