Ο σακχαρώδης διαβήτης είναι μια χρόνια πάθηση που χαρακτηρίζεται από αύξηση της γλυκόζης στο αίμα. Μπορεί να προκαλέσει σημαντική αναπηρία και μερικές φορές να οδηγήσει σε πρόωρο θάνατο. Ανάλογα με τον τύπο του διαβήτη χρησιμοποιούνται διαφορετικά φάρμακα για να ελαττώσουν τη γλυκόζη στο αίμα. Στον τύπο 1 η μόνη θεραπεία είναι οι ενέσεις ινσουλίνης, γεγονός που την καθιστά, όπως είναι ευνόητο, επώδυνη για τους ασθενείς.

Λύση σε αυτό το πρόβλημα θέλησε να δώσει η αμερικανική εταιρεία βιοτεχνολογίας Sana. Ανέπτυξε, λοιπόν, και δοκιμάζει μια πειραματική θεραπεία που περιλαμβάνει τοποθέτηση γενετικά επεξεργασμένων κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη.

Οπως αναφέρουν σε δημοσίευμά τους οι Times του Λονδίνου, το πρώτο άτομο που έλαβε τη θεραπεία, 28 μέρες αργότερα ήταν καλά και είχε ανιχνεύσιμα επίπεδα ινσουλίνης στο αίμα του, ενώ πριν τη θεραπεία δεν παρήγαγε καθόλου ινσουλίνη.

Οι ασθενείς με διαβήτη τύπου 1 στερούνται αρκετής ινσουλίνης, η οποία συνήθως παράγεται από ομάδες ειδικών κυττάρων στο πάγκρεας. Η ορμόνη ρυθμίζει τα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα προάγοντας την πρόσληψη σακχάρου από τα κύτταρα σε όλο το σώμα.

Χωρίς ινσουλίνη οι ασθενείς μπορεί να πεθάνουν μέσα σε λίγες μέρες. Με την πάροδο του χρόνου η υπερβολική γλυκόζη στο αίμα μπορεί επίσης να βλάψει τα αιμοφόρα αγγεία και τα όργανα, αυξάνοντας τον κίνδυνο άλλων καταστάσεων, που κυμαίνονται από απώλεια όρασης, νεφρική ανεπάρκεια και νευρική βλάβη έως καρδιακές παθήσεις και εγκεφαλικά.

Διαφορετική προσέγγιση

Η νέα θεραπεία ακολουθεί μια θεμελιωδώς διαφορετική προσέγγιση. Κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη ελήφθησαν από νεκρό δότη. Στη συνέχεια τροποποιήθηκαν γενετικά σε ένα εργαστήριο, έτσι ώστε να σταματήσουν να προκαλούν στον δέκτη μια ανοσολογική απόκριση που θα οδηγούσε στην απόρριψη των κυττάρων.

Οι τροποποιήσεις που επιτεύχθηκαν με τη χρήση της επαναστατικής τεχνολογίας γονιδιακής επεξεργασίας που ονομάζεται Crispr-Cas9 έχουν επίσης σχεδιαστεί έτσι ώστε να εμποδίζουν την άμυνα του οργανισμού να εξαπολύει αυτοάνοσες επιθέσεις που εξαφανίζουν τα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη σε ασθενείς με διαβήτη τύπου 1.

Η ανάπτυξη μιας μεθόδου πρόληψης της απόρριψης των χρήσιμων για την περίσταση κυττάρων είναι ένα σημαντικό βήμα. Ωστόσο ο αριθμός των κυττάρων που μεταμοσχεύθηκαν στην πρώτη δοκιμή δεν ήταν αρκετός για να παρέχει όλη την ινσουλίνη που χρειαζόταν ο ασθενής. Απαιτούνται πολύ περισσότερες δοκιμές και ακόμη κι αν η τεχνική αποδειχθεί ασφαλής, η έλλειψη στον τομέα της δωρεάς κυττάρων θα περιορίσει τον αριθμό των ασθενών που μπορούν να ωφεληθούν.

Για να λύσουν την έλλειψη δότη, οι ερευνητές προσπαθούν να δημιουργήσουν τα συγκεκριμένα κύτταρα από βλαστοκύτταρα, έναν τύπο κυττάρου που μπορεί να μετατρέπεται σε σχεδόν οποιοδήποτε είδος σωματικού κυττάρου. Η Sana υποστηρίζει ότι οι γνώσεις που έχει αποκτήσει από τη δοκιμή της κυττάρων δότη σε ανθρώπους θα είναι «άμεσα εφαρμόσιμες» στην προσπάθειά της να παράγει από βλαστοκύτταρα κύτταρα παγκρέατος που παράγουν ινσουλίνη.

Οι περισσότεροι ασθενείς κάνουν ένεση ινσουλίνης με βελόνες ή χρησιμοποιούν αντλία ινσουλίνης συνδεδεμένη στο σώμα τους. Στις αρχές του 21^ου αιώνα ένας μικρός αριθμός ασθενών υποβλήθηκε σε διαδικασία εγχυσης κυττάρων παραγωγής ινσουλίνης από νεκρούς δότες στην πυλαία φλέβα, στην κοιλιακή χώρα. Στη συνέχεια βρήκαν τον δρόμο τους προς το ήπαρ, όπου και παραμένουν. Ωστόσο αυτοί οι ασθενείς πρέπει επίσης να λαμβάνουν ισχυρά φάρμακα για την καταστολή του ανοσοποιητικού συστήματος και τη μείωση του κινδύνου απόρριψης των κυττάρων αυτών από τον οργανισμό τους.

Αυτά τα φάρμακα ενδέχεται να αυξήσουν τον κίνδυνο άλλων λοιμώξεων και οι ενέσεις ινσουλίνης αποτελούν συχνά καλύτερη επιλογή. «Τα σημερινά δεδομένα, όταν συνδυάζονται με άλλες προόδους σε αυτόν τον τομέα, παρέχουν πραγματική ελπίδα ότι μια θεραπεία για ασθενείς με διαβήτη τύπου 1 είναι εφικτή, κάτι που σημαίνει φυσιολογική γλυκόζη στο αίμα χωρίς ενέσεις ινσουλίνης ή ανοσοκαταστολή» λέει ο δρ  Πέρ Ολα, από το Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Ουψάλα, στη Σουηδία, που συνεργάστηκε με τη Sana για τη δοκιμή.

Ακολουθήστε το Protagon στο Google News