Πριν από πέντε χρόνια δημιουργήθηκε ένα χημικό «νυστέρι» με το οποίο οι επιστήμονες μπορούν να πραγματοποιούν μεγάλης ακρίβειας επεμβάσεις στο DNA.  Η μέθοδος που ονομάστηκε Crispr/Cas9 επιτρέπει την προσθήκη νέων γονιδίων, τη διαγραφή υπαρχόντων γονιδίων ή την τροποποίησή τους. Το εργαλείο αυτό άνοιξε νέους δρόμους στην προσπάθεια καταπολέμησης ή καλύτερα εξουδετέρωσης διαφόρων κληρονομικών και άλλων σοβαρών γενετικών ασθενειών. Εξουδετέρωση που γίνεται  στην πηγή του προβλήματος.

Η τεχνική βασίζεται στην χρήση ενός RNA μόριου-οδηγού ώστε να επέλθει η τροποποίηση του σε ένα συγκεκριμένο σημείο του DNA με φυσικό τρόπο. Η εταιρεία βιοτεχνολογίας Intellia Therapeutics στη Βοστόνη ανέπτυξε μια νέα μέθοδο παρέμβασης στο DNA η οποία λειτουργεί με τρόπο παρόμοιο με αυτόν που λειτουργούν τα φάρμακα που κυκλοφορούν στον οργανισμό και εισέρχονται στα κύτταρα-στόχους.

Οπως αναφέρει σε δημοσίευμα τους οι Times οι ερευνητές της Intellia Therapeutics κατάφεραν χρησιμοποιώντας την τεχνική που ανέπτυξαν να εμποδίσουν την εμφάνιση σοβαρών παθήσεων στο ήπαρ σε τρωκτικά και στην συνέχεια κατάφεραν να κάνουν το ίδιο σε πιθήκους. Πιο συγκεκριμένα οι ερευνητές πειραματίστηκαν με ένα είδος μακάκων η φυσιολογία των οποίων είναι πολύ κοντινή με αυτή των ανθρώπων. Θα πρέπει να σημειωθεί πάντως ότι ενώ τα ποσοστά επιτυχίας της μεθόδου ήταν στα τρωκτικά 70% στους πιθήκους ήταν μόνο 20% αλλά οι ερευνητές δηλώνουν βέβαιοι ότι όσο εξελίσσεται η έρευνα τα ποσοστά αυτά θα αυξηθούν σημαντικά.

Για αυτό και η εταιρεία σχεδιάζει τώρα το επόμενο βήμα της που είναι να ξεκινήσει δοκιμές και σε ανθρώπους. Ο Νίσαν Μπέρμινγκχαμ, ιδρυτής και διευθύνων σύμβουλος της Intellia Therapeutics ότι οι ερευνητές της εταιρείας θα ασχοληθούν με την εξουδετέρωση δύο πολύ σοβαρών παθήσεων του ήπατος, την κληρονομική τρανσθυρετίνη αμυλοείδωση και την Αλφα-1 αντιτρυψίνη.

Ο Μπέρμινγκχαμ ανακοίνωσε επίσης ότι υπάρχει σε εξέλιξη και έρευνα για την αντιμετώπιση της ηπατίτιδας Β η οποία επίσης προκαλεί σοβαρά προβλήματα στο ήπαρ. «Πρόκειται για παθήσεις που αντιμετωπίζουν περί τα 300 εκ. άτομα παγκοσμίως και την τελευταία δεκαετία δεν έχει κάνει την εμφάνιση της καμία νέα θεραπευτική προσέγγιση» δήλωσε στους Times o Μπέρμινγκχαμ. Η επιστημονική κοινότητα υποδέχθηκε με συγκρατημένη αισιοδοξία τις ανακοινώσεις της  Intellia Therapeutics.

Πολλοί ειδικοί ανέφεραν ότι οι δοκιμές δημιουργούν μεν προσδοκίες αλλά θα πρέπει να γίνουν γνωστά περισσότερα δεδομένα από τις έρευνες και επίσης να γίνουν και άλλες δοκιμές της νέας μεθόδους για να διαπιστωθεί τόσο η αποτελεσματικότητα της όσο και το πόσο ασφαλής είναι.

 

Ακολουθήστε το Protagon στο Google News