Μόλις την περασμένη Πέμπτη ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ έδωσε πλήρη έγκριση, σε φάρμακο που επιβραδύνει τη νόσο Αλτσχάιμερ. Η απόφαση αυτή αποτελεί ορόσημο, καθώς ανατροφοδοτεί τις ελπίδες των ασθενών μετά τις επανειλημμένες ερευνητικές αποτυχίες για την εξεύρεση περισσότερων και πιο αποτελεσματικών θεραπειών στο μέλλον.

Η εφημερίδα Washington Post, σταχυολογώντας τις εξελίξεις αλλά και τις διχασμένες απόψεις των ειδικών, σε αναλυτικό της άρθρο αποκρυπτογραφεί τι σηματοδοτεί η εξέλιξη αυτή αλλά και τις αμφιβολίες σχετικά με την αποτελεσματικότητα καθώς επίσης το κόστος της τροποποιητικής αυτής θεραπείας, που εισάγεται με ταχείς ρυθμούς στη φαρέτρα των γιατρών στις ΗΠΑ.

Στην άλλη μεριά του Ατλαντικού, το ερώτημα που φαίνεται να «καίει» τους ασθενείς είναι εάν και πότε θα φτάσει το φάρμακο στην Ευρώπη και συνεπακόλουθα στη χώρα μας. Έως ότου να γραφεί ο επίλογος του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) υπάρχουν πολλά …ανοικτά κεφάλαια.

Οπως σημειώνει στο «Protagon» η καθηγήτρια Νευρολογίας στο ΑΠΘ, Μάγδα Τσολάκη, οι διαδικασίες αξιολόγησης έχουν ήδη ξεκινήσει και στο ευρωπαϊκό έδαφος, συνεπώς είναι θέμα μηνών να αποφανθούν οι ειδικοί – πιθανώς στα τέλη του έτους ή στις αρχές του επόμενου.
Η συζήτηση πάντως, εξηγεί η καθηγήτρια, θα είναι ενδελεχής. «Πρόκειται για ένα φάρμακο με περιορισμένα αποτελέσματα. Καθυστερεί την εξέλιξη της νόσου, όμως υπάρχει ο κίνδυνος ανεπιθύμητων παρενεργειών».

Δεν είναι τυχαίο πως μέλη της ελληνικής επιστημονικής κοινότητας, συνυπολογίζοντας την αυστηρότητα που επιδεικνύει ο ΕΜΑ, εκτιμούν πως μία πιθανή έγκριση του φαρμάκου στη Γηραιά Ήπειρο θα συνοδευτεί από αυστηρά κριτήρια (π.χ. ηλικία, συν-νοσηρότητες, εκτίμηση κινδύνου για πιθανές επιπλοκές).

Από την άλλη όμως, δεν παύουν να αναγνωρίζουν πως η εύρεση ώστε και μίας πρώτης τροποποιητικής κατά του Αλτσχάιμερ θεραπείας, έπειτα από τις απογοητεύσεις που επιφύλασσαν στους ερευνητές μελέτες δεκαετιών, συνιστά μια σημαντική «νίκη». Και επιμένουν πως δεν πρέπει να υποεκτιμάται ο πολύτιμος χρόνος που …χαρίζεται στους ασθενείς και στις οικογένειες τους.

Υπενθυμίζεται πως το Leqembi (Lecanemab) είχε λάβει ήδη υπό όρους έγκριση από τον περασμένο Ιανουάριο, όταν διαπιστώθηκε η ικανότητα του να μειώνει τις πλάκες β-αμυλοειδούς στον εγκέφαλο, που έχουν ενοχοποιηθεί για την εκδήλωση της νόσου. Η θετική όμως, έκβαση της συνεδρίασης της περασμένης Πέμπτης, βασίστηκε σε δεδομένα μεταγενέστερου σταδίου που έδειξαν ότι η θεραπεία επιβράδυνε την νοητική και λειτουργική έκπτωση κατά 27% σε διάστημα 18 μηνών, σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο.

«Η εγκριτική απόφαση επαληθεύει πως πρόκειται για φάρμακο με κλινικό όφελος για αυτήν καταστροφική ασθένεια», δήλωσε στη Washington Post η Teresa Buracchio, αναπληρώτρια διευθύντρια του τμήματος Νευροεπιστημών στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων του FDA. Επιπλέον, «η επιβεβαιωτική μελέτη έδειξε πως είναι μια ασφαλής και αποτελεσματική θεραπεία για ασθενείς με νόσο του Αλτσχάιμερ».

Το Leqembi, το οποίο χορηγείται ενδοφλέβια κάθε δεύτερη εβδομάδα, απευθύνεται σε ασθενείς που έχουν διαγνωστεί σε πρώιμο στάδιο με ήπια νοητική εξασθένηση ή πρώιμη άνοια και με επιβεβαιωμένη συσσώρευση αμυλοειδούς στον εγκέφαλο.

Είναι αξιοσημείωτο πως στην Ελλάδα, 280.000 άτομα που βρίσκονται στο προστάδιο της νόσου, όπως προκύπτει από έρευνα του πανεπιστημίου Αθηνών σε συνεργασία με την Εταιρεία Νόσου Αλτσχάιμερ Αθηνών, θα μπορούσαν να ωφεληθούν δυνητικά από τη συγκεκριμένη θεραπεία. Η εκτόξευση όμως, της φαρμακευτικής δαπάνης θα είναι δυσανάλογη των δυνατοτήτων των ασφαλιστικών ταμείων αλλά και των προσδοκιών, εάν δεν υπάρχουν τεκμηριωμένες επιστημονικά δικλείδες αξιολόγησης.

Οι προειδοποιήσεις και οι περιορισμοί

Στη συσκευασία του φαρμάκου θα υπάρχει μία προειδοποιητική επισήμανση σχετικά με ζητήματα ασφάλειας, αποφάσισε επίσης o FDA. Tί θα αναγράφεται σε αυτή; Πως το συγκεκριμένο σκεύασμα, καθώς επίσης και άλλα που ανήκουν στη νέα κατηγορία αντι-αμυλοειδικών φαρμάκων, μπορεί να προκαλέσουν οίδημα και αιμορραγία στον εγκέφαλο. Και παρότι η παρενέργεια αυτή που ονομάζεται ARIA – ανωμαλίες απεικόνισης που σχετίζονται με την απομάκρυνση του αμυλοειδούς – είναι συνήθως ασυμπτωματική και αντιμετωπίζεται με ασφάλεια, απειλητικά για τη ζωή περιστατικά μπορεί να συμβούν σε σπάνιες περιπτώσεις.

Οπως προκύπτει από τα αποτελέσματα των μελετών, το 21% των συμμετεχόντων στη δοκιμή που έλαβαν το φάρμακο εμφάνισαν ARIA, αλλά μόνο ένα μικρό ποσοστό εκδήλωσαν συμπτώματα. Από την ομάδα των εθελοντών που έλαβαν εικονικό φάρμακο, σημειώνεται πως το αντίστοιχο ποσοστό άγγιξε το 9%. Όμως, τρεις θάνατοι συσχετίστηκαν με τη λήψη του Leqembi.

Η προειδοποιητική επισήμανση επίσης θα περιλαμβάνει πως οι ασθενείς με δύο αντίγραφα μιας γενετικής παραλλαγής που αυξάνει τον κίνδυνο εμφάνισης Αλτσχάιμερ – ο λόγος για την APOE ε4 – φαίνεται να διατρέχουν σημαντικά υψηλότερο κίνδυνο επιπλοκών. Μάλιστα για το λόγο αυτό, ο FDA συνέστησε, αλλά δεν απαίτησε, τη διεξαγωγή γενετικού ελέγχου πριν από τη λήψη του φαρμάκου.

Επιπλέον, ο Οργανισμός προτρέπει τους γιατρούς να είναι προσεκτικοί στη συνταγογράφηση του Leqembi, εάν οι ασθενείς λαμβάνουν αντιπηκτικά αίματος λόγω ανησυχιών για πιθανή αιμορραγία στον εγκέφαλο.

Ζητήματα… τιμής

Το Leqembi, είναι ένα αντίσωμα που είχε ανακαλυφθεί το 2007 από την BioArctic, μια μικρή Σουηδική εταιρεία που είχε ιδρυθεί το 2003 για να διεξάγει έρευνα στο πεδίο του Αλτσχάιμερ. H Ιαπωνική εταιρεία Eisai απέκτησε τα δικαιώματα για το αντίσωμα από την BioArctic και το 2014 ένωσε τις δυνάμεις της με την Biogen για την ανάπτυξη και την προώθησή του στην αγορά.

Οπως υπογραμμίζεται στη Washington Post, πρόκειται για φάρμακο που καθυστερεί την εξέλιξη της νόσου και δεν επαναφέρει μνήμες που καταστρέφονται από τη θανατηφόρα νευροεκφυλιστική ασθένεια. Αλλά πολλοί νευρολόγοι υποστηρίζουν ότι η ύπαρξη ενός φαρμάκου που επιβραδύνει τη νόσο του Αλτσχάιμερ, έστω και μέτρια, αποτελεί ορόσημο μετά από χρόνια αποτυχημένων ερευνητικών δοκιμών.

Ωστόσο, οι παρενέργειες του φαρμάκου και το κόστος θεραπείας που αγγίζει τα 26.500 $ ετησίως, έχουν προκαλέσει διαμάχη στους κόλπους των ειδικών. Μερικοί γιατροί εμφανίζονται δύσπιστοι σχετικά με την αποτελεσματικότητά του. Άλλοι αμφιβάλλουν ότι το β-αμυλοειδές είναι η βασική αιτία για την εκδήλωση του Αλτσχάιμερ.

Ο Τζέρι Αβορν, καθηγητής στην Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ, ανησυχεί ότι οι ασθενείς λανθασμένα περιμένουν ότι το φάρμακο θα βελτιώσει τη μνήμη και τις νοητικές τους δεξιότητες. «Αυτό είναι αναληθές», σημειώνει. «Απλώς θα κάνει τη γιαγιά να ξεχνάει λίγο λιγότερο». Και προσθέτει πως οι τακτικές απεικονιστικές εξετάσεις στις οποίες θα πρέπει να υποβάλλονται (για να εντοπιστούν έγκαιρα τυχόν παρενέργειες), αλλά και οι συχνές επισκέψεις στο νοσοκομείο για την έγχυση του φαρμάκου ισοδυναμούν στην πράξη με επιπλέον επιβάρυνση στην καθημερινότητά τους.

Ο Keith Vossel, διευθυντής του Κέντρου Alzheimer στο UCLA, εμφανίζεται από την άλλη ενθουσιασμένος με το Leqembi, χαιρετίζοντας αυτήν την «επιστημονική ανακάλυψη». Δεν παραλείπει όμως να προσθέσει, πως η επιλογή των ασθενών θα πρέπει να γίνεται με αυστηρά κριτήρια, τονίζοντας πως οι ειδικοί οφείλουν να εξηγούν προσεκτικά στους ασθενείς τα οφέλη και τους κινδύνους του φαρμάκου.

Οι προβλέψεις πάντως, θέλουν ακόμη και στις ΗΠΑ η ζήτηση του φαρμάκου να είναι υποτονική κατά τους πρώτους μήνες. Η Pamela Spicer, αναλύτρια του τομέα έρευνας και ανάπτυξης φαρμάκου, εκτιμά πως ακόμη και σε επιστημονικά ιατρικά κέντρα θα χρειαστούν μήνες έως ότου να αναπτυχθούν εκείνα τα πρωτόκολλα που θα διασφαλίζουν την κάλυψη της θεραπείας από το Medicare – το δημόσιο σύστημα ασφάλισης στην Αμερική.

«Η διάγνωση της Νόσου Αλζχάιμερ, ακόμη και στα καλύτερα πανεπιστήμια του κόσμου, έχει ποσοστά λάθους από 2-40%», προσθέτει η κ. Τσολάκη, περιγράφοντας τις προκλήσεις. Και προσθέτει με νόημα πως «σύντομα θα ορισθούν κατάλληλοι βιοδείκτες που αυξάνουν την ακρίβεια της διάγνωσης στο 90%.

Ηδη έχουν εγκριθεί από τον FDA τέσσερις πρωτεΐνες στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό και το ΡΕΤ που απεικονίζει τις αμυλοειδικές πλάκες σε ασθενείς που παρουσιάζουν τα πρώτα συμπτώματα πριν από την εμφάνιση της άνοιας, που οριοθετείται με την εμφάνιση της αδυναμίας των σύνθετων καθημερινών δραστηριοτήτων του ασθενούς».

Ακολουθήστε το Protagon στο Google News