Πέντε άτομα με σοβαρό αυτοάνοσο νόσημα έγιναν οι πρώτοι άνθρωποι στον κόσμο που έλαβαν την πρωτοποριακή θεραπεία που χρησιμοποιείται μέχρι σήμερα κυρίως στην αντιμετώπιση αιματολογικών καρκίνων και συνίσταται σε γενετικά τροποποιημένα κύτταρα του ίδιου του ασθενούς. Η πάθησή τους σύμφωνα με τις ανακοινώσεις των επιστημόνων, είχε πλήρη ύφεση.
Συγκεκριμένα, όπως γράφει ο Guardian, τέσσερις γυναίκες και ένας άνδρας, ηλικίας από 18 έως 24 ετών, έκαναν μεταγγίσεις τροποποιημένων ανοσοποιητικών κυττάρων για την αντιμετώπιση του λύκου βαριάς μορφής, μιας αυτοάνοσης νόσου, η οποία μπορεί να προκαλέσει απειλητική για τη ζωή βλάβη στην καρδιά, τους πνεύμονες, τον εγκέφαλο και τους νεφρούς.
Η πρωτοποριακή θεραπεία πέτυχε πλήρη ύφεση της νόσου και στους πέντε ασθενείς, οι οποίοι δεν έχουν λάβει εδώ και 17 μήνες την αγωγή που λάμβαναν καθημερινά και για χρόνια.
Ο συστηματικός ερυθηματώδης λύκος αναπτύσσεται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται κατά λάθος στους υγιείς ιστούς του οργανισμού.
Η ακριβής αιτία που τον προκαλεί δεν είναι γνωστή. Οι ειδικοί πιστεύουν όμως ότι μπορεί να πυροδοτηθεί από ιογενείς λοιμώξεις, συγκεκριμένα φάρμακα και αλλαγές στον οργανισμό κατά την εφηβεία και την εμμηνόπαυση.
Ο λύκος προσβάλλει περίπου έναν άνθρωπο στους 1.000, με την συντριπτική πλειονότητα των πασχόντων να είναι γυναίκες. Η διάγνωσή του δεν είναι εύκολη. Τα συμπτώματά του παρουσιάζουν εξάρσεις και υφέσεις και είναι όμοια με εκείνα πολλών άλλων ασθενειών.
Σε πολλούς ασθενείς ο λύκος είναι ήπιος. Σε άλλους όμως προκαλεί ακραία κόπωση, βλάβες σε ζωτικά όργανα και έντονους πόνους σε μυς και αρθρώσεις. Ενα από τα πιο χαρακτηριστικά συμπτώματά του είναι εξάνθημα στη μύτη και στα μάγουλα.
Η νέα θεραπεία
Γιατροί στη Γερμανία αποφάσισαν να δοκιμάσουν τα θαυματουργά CAR T-λεμφοκύτταρα, όταν διαπίστωσαν πως οι υπάρχουσες μέθοδοι δεν βελτίωναν τα συμπτώματα των πέντε ασθενών.
Η μέθοδος χρησιμοποιεί T-λεμφοκύτταρα που φέρουν χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου (CAR T-λεμφοκύτταρα).
Τα Τ-λεμφοκύτταρα είναι κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος. Τα CAR Τ-λεμφοκύτταρα είναι γενετικά τροποποιημένες μορφές τους. Συλλέγονται από το αίμα του ασθενούς, τροποποιούνται γενετικά σε εργαστήριο και έτσι όταν εγχυθούν και πάλι πίσω στον οργανισμό με ένεση, γνωρίζουν πώς θα επιτεθούν σε άλλους στόχους.
Τα CAR T-λεμφοκύτταρα χρησιμοποιούνται τα τελευταία χρόνια για την αντιμετώπιση ορισμένων μορφών καρκίνου, όπως η λευχαιμία, αλλά δεν έχουν δείξει ακόμη ότι μπορούν να αντιμετωπίσουν και συμπαγείς όγκους.
Στους ασθενείς με τον λύκο, τα κύτταρα τροποποιήθηκαν ώστε να επιτεθούν σε ένα άλλο είδος ανοσοποιητικών κυττάρων, τα Β-κύτταρα. Τα κύτταρα αυτά είναι σημαντικά για την καταπολέμηση των λοιμώξεων. Ωστόσο ο λύκος τα κάνει να παράγουν αυτοαντισώματα, τα οποία επιτίθενται στους υγιείς ιστούς και όργανα.
Οπως γράφουν οι ερευνητές στην επιστημονική επιθεώρηση Nature Medicine, η θεραπεία εξάλειψε τα ελαττωματικά Β-κύτταρα των ασθενών. Αυτό είχε ως αποτέλεσμα να βελτιωθεί σημαντικά η κατάσταση της υγείας τους.
Τα αποτελέσματα
Ο λύκος προκαλούσε και στους πέντε ασθενείς βλάβες σε ζωτικά όργανα. Μετά τη θεραπεία, όμως, τα σοβαρά συμπτώματά τους εξαφανίστηκαν πλήρως. Σε αυτά συμπεριλαμβάνονταν αρθρίτιδα, κόπωση, ίνωση στις βαλβίδες της καρδιάς και φλεγμονή στους πνεύμονες.
Οι εξετάσεις αίματος έδειξαν ότι τα Β-κύτταρα των ασθενών είχαν ξαναγίνει υγιή τέσσερις μήνες μετά τη θεραπεία. Αυτό σημαίνει πως επιτελούσαν τις φυσιολογικές λειτουργίες τους, χωρίς να παράγουν πλέον παθολογικά αυτοαντισώματα. Το αποτέλεσμα ήταν να πάψουν οι ασθενείς να έχουν ενδείξεις της νόσου.
Οι γιατροί σημειώνουν στο άρθρο τους πως είναι σαν να προκάλεσε η θεραπεία με τα CAR T-λεμφοκύτταρα «επανεκκίνηση του ανοσοποιητικού συστήματός τους».
«Είμαστε ενθουσιασμένοι με αυτά τα αποτελέσματα», δήλωσε ο επιβλέπων ερευνητής δρ Γιοργκ Σκετ, καθηγητής Ρευματολογίας στο Πανεπιστήμιο του Φρειδερίκου Αλεξάνδρου στην Ερλάνγκεν της Βαυαρίας.
«Αρκετές άλλες αυτοάνοσες παθήσεις εξαρτώνται από τα Β-κύτταρα και παράγουν αυτοαντισώματα. Είναι πιθανό να ανταποκρίνονται σε αυτές στη θεραπεία με τα τροποποιημένα κύτταρα. Τέτοιες παθήσεις είναι η ρευματοειδής αρθρίτιδα, η μυοσίτιδα και η συστηματική σκλήρυνση. Ωστόσο και νόσοι, όπως η πολλαπλή σκλήρυνση, θα μπορούσαν να ανταποκριθούν σε αυτήν», συμπλήρωσε ο ίδιος.
«Πρόκειται για μία εξαιρετική μελέτη, η οποία υπόσχεται να επεκτείνει το πεδίο της θεραπείας με CAR T-λεμφοκύτταρα, η οποία μέχρι στιγμής έχει καταγράψει μεγάλη επιτυχία σε αιματολογικούς καρκίνους», τόνισε από την πλευρά του ο δρ Ραούλ Ρουτσουντούρι, ο οποίος μελετά τη ρύθμιση του ανοσοποιητικού συστήματος στη φλεγμονή και τον καρκίνο στο Πανεπιστήμιο του Κέιμπριτζ.