Υπάρχει ένα ζοφερό αστείο μεταξύ των νευρολόγων που εξειδικεύονται στην άνοια και τη νόσο Αλτσχάιμερ. «Κουράρω ασθενείς με άνοια και κάνω έρευνα για τη νόσο Αλτσχάιμερ τα τελευταία 30 χρόνια. Ολο αυτόν τον καιρό βρισκόμαστε πάντα πέντε χρόνια μακριά από την καινοτόμα θεραπεία που θα άλλαζε τη ζωή των ασθενών», λέει στους Times του Λονδίνου ο Ρόμπερτ Χάουαρντ, καθηγητής Ψυχιατρικής της Τρίτης Ηλικίας στο Πανεπιστημιακό Κολέγιο του Λονδίνου.
Σε αντίθεση με τον καρκίνο και το HIV ή ακόμα και τη λοίμωξη Covid, δεν υπάρχει ακόμα κανένα φάρμακο που να μπορεί να πάρει ο ασθενής και να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου.
Οι φαρμακευτικές εταιρείες έχουν σπαταλήσει δεκαετίες και δισεκατομμύρια ευρώ, προσπαθώντας να λύσουν το πρόβλημα, αλλά εκατοντάδες κλινικές δοκιμές έχουν αποτύχει.
Τώρα, όμως, οι πιο αισιόδοξοι επιστήμονες πιστεύουν ότι είμαστε κοντά σε μία (ή και σε πολλές) σημαντική ανακάλυψη.
Τους επόμενους μήνες, τρεις μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες πρόκειται να αποκαλύψουν τα αποτελέσματα από τις κλινικές δοκιμές φαρμάκων που ελπίζουν ότι θα επιβραδύνουν την εξέλιξη της νόσου Αλτσχάιμερ, η οποία αποτελεί την πιο κοινή αιτία πρόκλησης άνοιας.
Τα αποτελέσματα για τη δραστική ουσία λεκανεμάμπη που παρασκευάζεται από τις φαρμακευτικές εταιρείες Eisai και Biogen αναμένεται να ανακοινωθούν σε μεγάλο συνέδριο που θα γίνει στις ΗΠΑ στις 29 Νοεμβρίου.
Κλινικές μελέτες μέσα στον Νοέμβριο αναμένονται να παρουσιαστούν και για τη δραστική ουσία γαντενερουμάμπη, που παρασκευάζεται από τη Roche, ενώ η φαρμακευτική εταιρεία Eli Lilly σε συνεργασία με την Company, θα παρουσιάσουν τα δικά τους αποτελέσματα από τη δραστική ουσία ντονανεμάμπη στις αρχές του επόμενου έτους.
Αν τα αποτελέσματα της μελέτης είναι θετικά, κάθε εταιρεία θα καταθέσει αμέσως αίτηση για χορήγηση άδειας κυκλοφορίας της δραστικής ουσίας στην Ευρωπαϊκή Υπηρεσία Φαρμάκων (ΕΜΑ) και στην Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ.
Διευκρινίζεται ότι κανένα από αυτά τα φάρμακα δεν αποτελεί θεραπεία της νόσου, αλλά αν έχουν την αποτελεσματικότητα που φάνηκε να έχουν στις κλινικές μελέτες, θα μπορούσαν να επιβραδύνουν σημαντικά την εξέλιξη της νόσου και να δώσουν στον ασθενή ακόμη τρία χρόνια ποιοτικής ζωής, όπως υπογραμμίζουν οι Times.
«Και αυτό είναι μόνο η αρχή», σχολιάζει ο Ρίτσαρντ Οκλεϊ, αναπληρωτής διευθυντής Ερευνας στην Εταιρεία Νόσου Αλτσχάιμερ της Βρετανίας. «Αν αποδείξουμε ότι μπορούμε να επιβραδύνουμε την εξέλιξη της νόσου, είναι πιθανό στο μέλλον να υπάρξει και ένα φάρμακο το οποίο θα βελτιώνει τις γνωσιακές λειτουργίες και ακολούθως να μιλήσουμε για συνδυασμό θεραπειών», συμπληρώνει ο ίδιος.
Φάρμακα από αντισώματα
Και τα τρία φάρμακα παρασκευάζονται από αντισώματα που έχουν σχεδιαστεί για να καθαρίζουν τον εγκέφαλο από το αμυλοειδές (βήτα-αμυλοειδές), μια τοξική πρωτεΐνη, η οποία κολλάει και σχηματίζει πλάκες στο κεντρικό νευρικό σύστημα και εδώ και χρόνια οι ειδικοί πιστεύουν ότι είναι η αιτία της νόσου Αλτσχάιμερ.
Αυτό, όμως, είναι ένα σημείο στο οποίο έχει κολλήσει η επιστήμη. Φάρμακα κατά του βήτα-αμυλοειδούς έχουν δοκιμαστεί στο παρελθόν και αν και ήταν αρκετά αποτελεσματικά στην εκκαθάριση της πλάκας που σχηματίζει η πρωτεΐνη στον εγκέφαλο, σε καμία κλινική δοκιμή δεν αποδείχθηκε ότι η διαδικασία αυτή μπορεί να επιβραδύνει την έκπτωση της γνωστιακής λειτουργίας.
Πολλοί επιστήμονες πιστεύουν ότι εάν και αυτές οι τρεις δοκιμές αποτύχουν, θα είναι το τέλος του δρόμου για τη στόχευση του αμυλοειδούς ως αντιμετώπιση της άνοιας.
Και φυσικά δεν είναι όλοι αισιόδοξοι όσο ο Οκλεϊ. «Υπάρχει σαφής ένδειξη ότι κατά κάποιο τρόπο, το αμυλοειδές εμπλέκεται στην πρόκληση της νόσου του Αλτσχάιμερ», είπε ο δρ Χάουαρντ.
«Αλλά δεν είναι ξεκάθαρο ότι η παρουσία αμυλοειδούς στον εγκέφαλο είναι αυτή που οδηγεί στην πρόκληση και την εξέλιξη της νόσου. Μπορεί να είναι κάτι άλλο, το οποίο το αμυλοειδές προσπαθεί να καταπολεμήσει, δηλαδή να είναι απλώς μία πρωτεΐνη που παράγει ο εγκέφαλος στην προσπάθειά του να προστατευτεί. Δεν γνωρίζουμε, αλλά η αφαίρεση του αμυλοειδούς δεν φαίνεται να έχει καμία διαφορά στην πορεία της νόσου του Αλτσχάιμερ», συμπληρώνει ο ίδιος.
Μεταξύ των ειδικών υπάρχει η αίσθηση ότι οι φαρμακευτικοί γίγαντες και τα μεγάλα ερευνητικά ιδρύματα έχουν σπαταλήσει δεκαετίες κυνηγώντας τον λάθος στόχο.
Ωστόσο, οι νέες δοκιμές είναι πιο ακριβείς από αυτές που έχουν προηγηθεί, συμπεριλαμβανομένης της διασφάλισης ότι όλοι οι συμμετέχοντες έχουν πράγματι βγει θετικοί στο αμυλοειδές. Τα φάρμακα χορηγούνται σε πρώιμο στάδιο, δίνοντάς τους μεγαλύτερες πιθανότητες επιτυχίας.
«Οι τρεις νέες δραστικές ουσίες είναι πολύ ιδιαίτερες ως φάρμακα, καθώς στοχεύουν πολύ διαφορετικούς τύπους αμυλοειδούς. Εάν ένα δεν έχει αποτελεσματικότητα το ένα, μπορεί ο ασθενής να δοκιμάσει κάποιο από τα άλλα δύο. Γι’ αυτό είναι πραγματικά συναρπαστικό που αναμένονται όλα μαζί μέσα στους επόμενους μήνες», συμπληρώνει ο Οκλεϊ.
Βέβαια όλα αυτά είναι σενάρια και για να αποδειχθεί ότι τα νέα φάρμακα είναι αποτελεσματικά, θα πρέπει να έχουν επιβραδύνει την εξέλιξη της έκπτωσης στις νοητικές λειτουργίες, σε άτομα που έχουν ήδη σχηματισμούς βήτα-αμυλοειδούς στους εγκεφάλους τους.
«Δεν μπορούμε να περιμένουμε από ένα φάρμακο πρώτης γενιάς να κάνει ό,τι χρειάζεται για να θεραπεύσει πλήρως τη νόσο», εξηγεί η Σύζαν Κόχλας, διευθύντρια έρευνας στο Alzheimer’s Research UK.
Η ίδια εξηγεί ότι οποιαδήποτε σημαντική ανακάλυψη για την αντιμετώπιση της άνοιας, από τη μία ενδέχεται να έχει περιορισμένα αποτελέσματα, όμως από την άλλη θα έχει αντίκτυπο πολύ πιο πέρα από το αποτέλεσμα τους ασθενείς, καθώς θα είναι η αρχή για κάτι καινούργιο στην επιστήμη.
Και αν τελικά αποτύχουν τα φάρμακα; Θα είναι ένα πελώριο βήμα πίσω, ισχυρίζονται οι ειδικοί. Εντούτοις, οι επιστήμονες έχουν διδαχθεί από τις αποτυχίες του παρελθόντος.
Εξετάζουν μια πολύ πιο ευρεία ποικιλία θεραπευτικών προσεγγίσεων με γονιδιακή θεραπεία, επιδιόρθωση DNA, νευροφλεγμονή και αγγειακές θεραπείες και άλλα πολλά υποσχόμενα πεδία.
Εξάλλου, αυτή τη στιγμή περίπου 143 φάρμακα βρίσκονται σε δοκιμές τρίτης φάσης, δηλαδή το τελικό στάδιο πριν από την έγκρισή τους.
Ακόμη και ο δρ. Χάουαρντ, ο οποίος είναι πεπεισμένος ότι τα φάρμακα με στόχο το αμυλοειδές θα αποτύχουν, ελπίζει ότι μια αποτελεσματική θεραπεία βρίσκεται στον ορίζοντα. «Αν κοιτάξετε την Ιστορία της ιατρικής, θα δείτε ότι οι εξελίξεις δεν προχωρούν με σταθερό τρόπο. Μερικές φορές κάνουμε ανακαλύψεις τυχαία. Κάτι θα βρούμε. Απλώς πρέπει να συνεχίσουμε να ψάχνουμε», καταλήγει ο ίδιος.