Ελπίδα στους ασθενείς που πάσχουν από τη νόσο του Χάντινγκτον, δίνει μία πειραματική θεραπεία, η οποία έδειξε ότι σταματά την εξέλιξη της νόσου. Πρόκειται για την πρώτη στοχευμένη θεραπεία η οποία κατάφερε να αποδείξει στις πρώτες κλινικές δοκιμές ότι είναι ασφαλής για τους ασθενείς, αλλά και ότι η δράση της είναι εξαιρετική.
Στο πλαίσιο της μελέτης που έγινε από επιστήμονες στη Βρετανία, χορηγήθηκε απευθείας στο νωτιαίο μυελό το πειραματικό φάρμακο, που μπόρεσε να μειώσει με ασφάλεια τα επίπεδα τοξικών πρωτεϊνών στον εγκέφαλο που ενοχοποιούνται για την εκδήλωση και εξέλιξη της χορείας του Χάντινγκτον.
Η δοκιμές έγιναν από επιστήμονες του University College του Λονδίνου και όπως υπογράμμισαν οι ίδιοι «πρόκειται θεραπεία που αλλάζει τους κανόνες του παιχνιδιού. Η νέα θεραπεία μπορεί να σταματήσει τη θανατηφόρα ασθένεια». Οι ίδιοι εκτίμησαν ότι ενδεχομένως να πρόκειται για την μεγαλύτερη ανακάλυψη στις νευροεκφυλιστικές ασθένειες τα τελευταία χρόνια.
Η νόσος του Χάντινγκτον είναι νευροεκφυλιστική γενετική διαταραχή που επηρεάζει τον συντονισμό των μυών και οδηγεί σε άνοια. Τα συμπτώματα της νόσου είναι και νοητικά και κινητικά. Συνήθως η νόσος ξεκινά με διαταραχές από την ψυχική σφαίρα. Το άτομο εκδηλώνει ευερεθιστότητα (θυμώνει εύκολα), καχυποψία, ενίοτε θρησκοληψία και μειωμένο αυτοέλεγχο. Συχνά τα άτομα με νόσο του Χάντινγκτον εθίζονται στο αλκοόλ και στα προχωρημένα στάδια παραισθήσεις και ψευδαισθήσεις. Τα κινητικά συμπτώματα στα πρώτα στάδια της νόσου είναι ηπιότερα και συνίστανται σε επιβράδυνση των κινήσεων των δακτύλων και των άκρων γενικότερα και αργές χορειακές κινήσεις. Από την ημέρα εκδήλωσης των συμπτωμάτων ο ασθενείς έχει προσδόκιμο επιβίωσης 15 χρόνια.
Οι επιστήμονες στη Βρετανία δοκίμασαν ένα φάρμακο με την ονομασία IONIS-HTTRx σε 46 άτομα που μόλις είχαν εκδηλώσει τη νόσο από τη Βρετανία, τη Γερμανία και τον Καναδά. Σύμφωνα με όσα ανακοίνωσαν, το φάρμακο χορηγήθηκε με τέσσερις ενέσεις στον νωτιαίο μυελό και το φάρμακο μείωσε τα ποσοστά της μεταλλαγμένης πρωτεΐνης που προκαλεί Χάντινγκτον στον εγκέφαλο και το υπόλοιπο νευρικό σύστημα. Όπως αναφέρουν, οι κλινικές μελέτες θα συνεχιστούν άμεσα, προκειμένου το φάρμακο να περάσει τις προβλεπόμενες διαδικασίας για να εγκριθεί και να κυκλοφορήσει.